Studien

A Natural History Study of Acute Hepatic Porphyria (AHP) Patients with Recurrent Attacks

EXPLORE ist eine prospektive, internationale Beobachtungsstudie zum Verlauf und zur Therapie der Erkrankung bei AHP-Patienten mit rezidivierenden Attacken (≥ 3/Jahr) oder unter prophylaktischer Behandlung.

A Phase 3 Randomized, Double-blind, Placebo-Controlled Multicenter Study With an Open-label Extension to Evaluate the Efficacy and Safety of Givosiran in Patients With Acute Hepatic Porphyrias

ENVISION ist eine randomiserte, doppelblinde, placebokontrollierte, multizentrische Studie der Phase III mit einer unverblindeten Verlängerung zur Beurteilung der Wirksamkeit und Sicherheit von Givosiran bei Patienten mit akuten hepatischen Porphyrien.

Post-Authorisation Safety Studies to generate data on the long-term safety and clinical efectiveness of SCENESSE® (Afamelanotid 16mg) in Patients with EPP

Eine Krankheitsregister-Studie nach der Zulassung zur Gewinnung von Daten zur Langzeitsicherheit und Wirksamkeit von SCENESSE® (Afamelanotid 16mg) bei Patienten mit erythropoetischer Protoporphyrie (EPP).